En la jornada online “Presente y futuro del desarrollo de tratamientos para distrofia miotónica tipo 1”, se presentarán distintas charlas que expondrán los avances en este campo materializados en un número significativo de fármacos en desarrollo durante los últimos cinco años. Primero, el Dr. Arturo López, (Miembro del Grupo de Genómica Traslacional de la Universidad de Valencia) expondrá una revisión de los enfoques terapéuticos más avanzados en DM1, mediante el uso de nuevas entidades químicas como las basadas en oligonucleótidos, el reposicionamiento de fármacos o el uso de terapia génica, algunos de ellos ya en fases de evaluación clínica.
En segundo lugar, el Dr. Rubén Artero (Coordinador del Grupo de Genómica Traslacional) y la Dra. Beatriz Llamusí (Directora Ejecutiva de la empresa ARTHEx Biotech) revelarán los sustanciales avances en investigación liderada desde España y aplicada al desarrollo de terapias en DM1 que se basan en nuevos e innovadores conocimientos sobre el uso terapéutico de una familia de moléculas pequeñas de ARN denominadas microARNs (miRNAs).

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