患者・家族の声をお寄せください。
1.新薬「ロバチレリン」の承認申請
キッセイ薬品工業株式会社が2021年12月22日に脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン」(一般名、開発番号:KPS-0373)の日本国内における製造販売承認申請を行いました。
キッセイ薬品工業株式会社ニュースリリース
https://www.kissei.co.jp/news/2021/20211222-4252.html

2.新薬承認、製造販売までのスケジュール
通常は「承認申請」から「承認」までは約1年ほど。
「承認」後は約2ヶ月~3ヶ月で保険適用の薬として使えるようになるそうです。

3.疾患と治療薬の現状
脊髄小脳変性症(SCD)・多系統萎縮症(MSA)の治療薬としては、根治薬は無く、現在、進行抑制剤として「ヒルトニン」と「セレジスト」のみが認可されています。35年前の1985年に武田薬品工業株式会社から「ヒルトニン」が、22年前の2000年に田辺三菱製薬株式会社から「セレジスト」が発売されました。以降の創薬は存在していません。

「ロバチレリン」は進行抑制薬として開発が進められてきました。
「ロバチレリン」を用いれば、症状の進行を抑制し、介助が必要となる時期を遅らせる可能性があります。SCD・MSAの患者にとっても、家族にとっても、大きな希望となります。

4.新薬の早期審査・承認を求める要望活動
新薬の承認申請を契機に、SCD・MSA全国患者連絡協議会(全国各地の患者会の全国組織)として厚生労働省と医薬品・医療機器・再生医療等製品の承認審査を行う独立行政法人 医薬品医療機器総合機構(PMDA)に新薬「ロバチレリン」の早期審査・承認を求める要望活動を実施します。
1回目:2月4日(金)
2回目:5月30日(月)

5.「患者・家族の声」を募集
そこで、患者・家族の皆さんに「患者・家族の声」をお寄せいただき、要望書と併せて提出いたします。
全部で2項目あります。
下にある「次へ」ボタンを押すと回答できます。★★★
①回答者属性
②新薬ロバチレリンの早期審査・承認への要望:ご自由にお書きください。

◆締め切り
1月20日(木):一時集約
1月31日(月):二次集約
★2月4日の陳情に向けて一旦とりまとめます。
5月24日(火):三次集約
★5月30日の陳情に向けてとりまとめます。上記日付以降も回答受け付けております。

◆略称:
脊髄小脳変性症→略称:SCD
多系統萎縮症→略称:MSA

◆凡例:
・いずれか一つ選ぶ場合に、選択肢にないものは「その他」を選んで記入して下さい。
・赤い※がある項目は【必須】のため必ずお書き下さい。
・【任意】項目は記入しなくてもOK

◆お問い合わせ先
SCD・MSA全国患者連絡協議会 事務局
scdmsa_renraku_info@googlegroups.com

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