Szanowni Państwo,

Choroby Rzadkie (rare diseases, RD) są jednym z najważniejszych współczesnych wyzwań dla systemów ochrony zdrowia w Europie, a leki dedykowane ich terapii, ze względu na swoją specyfikę, nie wpisują się w schematy tradycyjnych rozwiązań w procesach refundacyjnych w państwach członkowskich UE. Zaznaczyć należy, że kategoria leków stosowanych w terapii chorób rzadkich (LSCR) jest ściśle powiązana z samą definicją chorób rzadkich, przyjmującą jedyne kryterium występowalności nie wiecej niż 5 przypadków na 10.000 osób. W konsekwencji, leki te, często ratujące życie i będące jedyną opcją terapeutyczną dla chorych, stają się dostępne z dużym opóźnieniem, stanowiąc jednocześnie duże obciążenie finansów publicznych. Stąd tak ważne jest opracowanie efektywnego rozwiązania w tym zakresie.

Celem projektu jest określenie znaczenia dla Polski opracowanych niedawno Zasad Oceny Wartości i Finansowania Leków w Chorobach Rzadkich (ORPH-VAL), a co za tym idzie wypracowania najlepszych rozwiązań z punktu widzenia dostępności leków stosowanych terapii chorób rzadkich z uwzględnieniem preferencji i ograniczeń różnych udziałowców systemu. Zwracam się zatem do Państwa, jako kluczowych interesariuszy tego projektu, z prośbą o wypełnienie poniższej ankiety mającej na celu zebranie danych na temat Państwa preferencji i opinii w tym zakresie.

Poniższa ankieta jest anonimowa, a odpowiedzi w formie zagregowanej będą używane w komunikacji naukowej oraz jako podstawa zmian rozwiązań systemowych.

Ankieta składa się z 3 części: metryczki obejmującej podstawowe informacje o osobie ankietowanej, części zasadniczej obejmującej ocenę 9 zasad głównych (oraz od jednej do pięciu zasad cząstkowych w każdej z nich), i ostatniej części stanowiącej ranking względnego znaczenia poszczególnych zasad.

Proszę o nadanie znaczenia każdej z zasad cząstkowych (część A) w skali od 1 do 5, gdzie 1 oznacza najmniejsze znaczenie, a 5 największe znaczenie.

Proszę o nadanie wag w rankingu znaczenia (część B) w skali od 1 do 9, gdzie 1 oznacza najważniejszą zasadę z 9 najmniej ważną.

Swojej oceny proszę dokonać z punktu widzenia polskiego systemu ochrony zdrowia.

Dziękując za wypełnienie ankiety, wyrażam nadzieję, że jej wyniki będą miały swój udział we wdrożeniu korzystnych rozwiązań dla polskich pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi.

Z wyrazami szacunku,

Prof. Marcin Czech